國家藥監(jiān)局關(guān)于《大力推動干細胞應用轉(zhuǎn)化大力發(fā)展國家干細胞產(chǎn)業(yè)促進機制的建議》的答復函
楊鏗代表：
您提出的關(guān)于大力推動干細胞應用轉(zhuǎn)化大力發(fā)展國家干細胞產(chǎn)業(yè)促進機制的建議收悉，現(xiàn)結(jié)合我局職能答復如下：
細胞治療技術(shù)是近年來國際醫(yī)學前沿重點發(fā)展領(lǐng)域，國家藥監(jiān)局高度重視包括干細胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究工作。
一、明確細胞治療產(chǎn)品的注冊申報路徑，增強產(chǎn)業(yè)研發(fā)信心
近年來，我國細胞治療類產(chǎn)品研究發(fā)展迅速，為更好的管理和服務相關(guān)科研機構(gòu)和企業(yè)，《藥品注冊管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進行管理的細胞治療產(chǎn)品的申報注冊路徑，極大的提高了國內(nèi)企業(yè)開展細胞和基因治療等先進生物技術(shù)產(chǎn)品研發(fā)申報的積極性。
二、研究制定干細胞研究相關(guān)技術(shù)指導原則
2017年，原食品藥品監(jiān)管總局通過發(fā)布《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》，明確了細胞治療產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化路徑和申報要求。綜合考慮干細胞相關(guān)產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化過程中對監(jiān)管和評價體系的需求，國家藥監(jiān)局藥審中心于2021年發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導原則（試行）》，于2022年發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品藥學研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》，持續(xù)完善技術(shù)評價體系。
三、積極探索細胞治療產(chǎn)品上市后監(jiān)管路徑
在前期調(diào)研和研究的基礎(chǔ)上，國家藥監(jiān)局著手在原有藥品監(jiān)管法規(guī)體系基礎(chǔ)上，積極探索細胞治療類產(chǎn)品上市后的監(jiān)管路徑、手段和監(jiān)管措施。為促進我國干細胞研究與應用科學、有序、健康發(fā)展，針對細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)管理的特殊性，國家藥監(jiān)局研究起草了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》細胞治療產(chǎn)品附錄，以規(guī)范細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)和質(zhì)量控制行為，現(xiàn)已公開征求意見。
下一步，國家藥監(jiān)局將與國家有關(guān)部門按照各自的職責，建立有效運行的監(jiān)管體系，繼續(xù)完善相關(guān)管理規(guī)范和技術(shù)標準，為我國細胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展營造良好環(huán)境。
感謝您對藥品監(jiān)督管理工作的關(guān)心和支持。
聯(lián)系單位及電話：國家藥監(jiān)局藥品注冊管理司，010-88331059
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