全國愛眼日：關(guān)注視網(wǎng)膜黃斑變性的干細胞治療
明眸皓齒、炯炯有神、顧盼神飛、神采飛揚、 目光如炬……都是用來形容眼睛的美麗的詞匯。但是眼睛的各種損傷和退化幾乎無法治療，視網(wǎng)膜退行性疾病是現(xiàn)代社會造成視力損傷的主要發(fā)病原因，給患者造成明顯的生活質(zhì)量下降。
人口老齡化與黃斑變性
黃斑變性（AMD)是視網(wǎng)膜退行性疾病之一，由于視網(wǎng)膜細胞數(shù)量的進行性減少，主要包括視網(wǎng)膜色素上皮細胞和光感受器細胞的不可逆損失并最終導(dǎo)致視覺功能喪失，是眼部致殘的重要原因。人類從外界所獲取的信息90%以上來自于視覺系統(tǒng)，失去光明與身患癌癥一樣令人類蒙受極大的恐慌與打擊。
AMD多發(fā)生于50歲以上人群，雙眼先后或同時發(fā)病，其中一只眼發(fā)病者，另一只眼5年內(nèi)發(fā)病率為40%。在美國，黃斑變性導(dǎo)致的失明比青光眼、白內(nèi)障和糖尿性視網(wǎng)膜病變這三種常見病致盲人數(shù)總和還要多。在日本，近年來50歲以上年齡群的黃斑變形發(fā)病率達到1%，呈現(xiàn)急速上升趨勢，總?cè)藬?shù)約在70萬人，被列為疑難疾病之一。在中國，黃斑變性發(fā)病率更高，60-69歲發(fā)病率為6.04%-11.19%。隨著中國人口老齡化，該病有明顯的上升趨勢。
老年性黃斑變性(AMD)在全球范圍影響了超過3000萬人的生活。
干細胞治療黃斑變性前景廣闊
目前臨床上用來治療黃斑變性的藥物和方法非常有限，多以抗炎治療及神經(jīng)細胞營養(yǎng)保護性藥物延緩病程，或使用抑制血管生長類藥物，但現(xiàn)有藥物治療無法恢復(fù)已經(jīng)受損的視神經(jīng)細胞和功能視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）細胞。
利用干細胞可以替代或修復(fù)受損視神經(jīng)細胞和RPE細胞，前景廣闊。研究顯示，將干細胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）移植到視網(wǎng)膜下，結(jié)果顯示細胞不僅能存活和改善視覺功能，還能長期保護視錐和視桿細胞。
美國FDA已批準多種細胞類型用于臨床治療退行性眼病的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗，如圖所示：
干細胞治療一切安全和良好療效的前提是制備合格的干細胞。制備不合格的細胞，反而會引發(fā)新的疾病。這是需要非常嚴謹和嚴肅對待的問題。
新藥品法明確規(guī)定干細胞治療產(chǎn)品按藥品管理
2019年新藥品法明確將藥物分為中藥、化藥和生物制品三個類別，干細胞屬于生物制品類別下的細胞治療產(chǎn)品，將按照藥品管理，2020出臺細胞治療產(chǎn)品的GMP附錄。
按照國家監(jiān)管要求，目前用于疾病治療的干細胞需為經(jīng)當(dāng)?shù)厮幈O(jiān)或衛(wèi)生部門批準使用的干細胞產(chǎn)品，原則上應(yīng)在GMP條件下生產(chǎn)，并嚴格按照藥品相關(guān)規(guī)定做好質(zhì)量控制。
GMP是一套適用于制藥、食品等行業(yè)的強制性標準，要求企業(yè)從原料、人員、設(shè)施設(shè)備、生產(chǎn)過程、包裝運輸、質(zhì)量控制等方面按國家有關(guān)法規(guī)達到衛(wèi)生質(zhì)量要求，形成一套可操作的作業(yè)規(guī)范幫助企業(yè)改善企業(yè)衛(wèi)生環(huán)境，及時發(fā)現(xiàn)生產(chǎn)過程中存在的問題，控制風(fēng)險。
三十多年來的實踐證明，GMP確實是一套行之有效的先進的科學(xué)管理制度，特別對消滅藥品生產(chǎn)過程中的污染、混淆和差錯的隱患，保證藥品質(zhì)量起到重要的作用。
九芝堂美科——中國干細胞制藥的先行者
2018年，九芝堂參與發(fā)起設(shè)立的珠海橫琴九芝堂雍和啟航基金（以下簡稱雍和啟航基金）投資了美國Stemedica細胞技術(shù)有限公司，同時投資成立了九芝堂美科（北京）細胞技術(shù)有限公司，作為Stemedica干細胞技術(shù)在中國的唯一承接方。
Stemedica公司擁有15年干細胞研發(fā)生產(chǎn)經(jīng)驗， 2010年獲得了美國加利福尼亞州政府頒發(fā)的生產(chǎn)許可證，至今已經(jīng)在GMP條件下運行了近10年時間。
Stemedica公司在全程低氧條件下生產(chǎn)的缺血耐受人骨髓間充質(zhì)干細胞(ithMSC)產(chǎn)品，其生產(chǎn)工藝和質(zhì)量體系符合美國FDA cGMP 要求。
目前九芝堂美科已完成技術(shù)轉(zhuǎn)移，并在中國藥谷——北京大興生物醫(yī)藥基地建成了符合中國、美國cGMP標準質(zhì)量體系的生產(chǎn)平臺，可生產(chǎn)符合中、美藥品申報要求的臨床級干細胞。
